اضغط هنا لكافة الأسئلة المتعلقة بوباء كوفيد ١٩.

ما هو العلاج الجيني لضمور العضلات الشوكي؟ 

  • علاج يُعطى لمرة واحدة من خلال حَقن المورثة إس إم إن 1 الناقصة ونقلها إلى خلايا الجسم باستخدام ناقل فيروسي
  • يتم إدخال المورثة ضمن فيروس إيه إيه في 9 غير الضار، والذي يلعب دور الناقل لهذه المورثة
  • تسهم المورثة الجديدة في تعزيز مستويات بروتين بقاء الخلايا العصبية الحركية في الجسم، وبالتالي تحسين وظائف الخلايا العصبية الحركية وتقوية العضلات وتعزيز قدرتها على البقاء  

ما هو تأثير العلاج على المصابين بضمور العضلات الشوكي؟ 

  • يحدث مرض ضمور العضلات الشوكي نتيجة عيب أو غياب مورثة إس إم إن 1 الضرورية لتصنيع بروتين هام للغاية يُدعى بروتين بقاء الخلايا العصبية الحركية.
  • يقود نقص هذا البروتين إلى موت الأعصاب التي تتحكم بالعضلات (أو الخلايا العصبية الحركية)، مما يؤدي إلى ضعف العضلات وضمورها وصولاً إلى فقدان القدرة على الحركة وحدوث صعوبات في التنفس والأكل.
  • تتلخص آلية عمل علاج زولجينسما في تزويد الجسم بنسخة فعالة من مورثة إس إم إن 1 لتعزيز قدرته على إنتاج بروتين بقاء الخلايا العصبية الحركية.  

مستشفى الجليلة التخصصي للأطفال

الجداف- دبي - الإمارات العربية المتحدة

800 AJCH (8002524)

أرسل رسالة